unhide® : Cuestionario sobre medicamentos para PANS/PANDAS
Acerca de este proyecto
El Cuestionario sobre Medicamentos para PANS/PANDAS (PMQ) es un estudio elaborado por las doctoras Denise Calaprice y Jenny Frankovich, de la Clínica de Comportamiento Inmunológico de Stanford y el Brain Inflammation Collaborative para cerrar la brecha entre las experiencias individuales y la investigación sistemática a gran escala.
Lo que capta el PMQ
El cuestionario utiliza un marco semicuantitativo para convertir las experiencias personales en materia de salud en datos científicos que sirvan de base para la toma de decisiones. Se centra específicamente en:
- Medicamentos de especial interés*: Tratamientos aprobados por la FDA para tratar enfermedades autoinmunes que, aunque actualmente carecen de datos de ensayos clínicos a gran escala, muestran casos aislados de éxito en el tratamiento del PANS, el PANDAS y otros trastornos neuroinmunológicos relacionados. Encontrarás una lista completa de los medicamentos de interés al final de esta página.
- Mapeo detallado de los síntomas: Más allá de las simples métricas de «mejora o empeoramiento», el PMQ realiza un seguimiento de los cambios específicos a nivel conductual/cognitivo y físico en respuesta al tratamiento.
- Contexto longitudinal: Recoge los matices de la dosis, la duración y la secuencia específica de la recuperación, lo que ofrece una visión multidimensional de la respuesta del paciente.
Por qué es importante
Para muchas familias y pacientes, el proceso de lidiar con los trastornos neuroinmunológicos se caracteriza por el ensayo y el error. El PMQ garantiza que estas experiencias no se pierdan en casos aislados, sino que se recopilen para crear una hoja de ruta colectiva hacia la recuperación. Al participar, los pacientes pueden aportar la base empírica necesaria para empezar a trasladar los tratamientos «fuera de indicación» al ámbito de la atención estandarizada y basada en la evidencia.
Repercusión de la investigación: Los datos del PMQ permiten al equipo de Stanford y a sus colaboradores justificar la necesidad de ensayos rigurosos, lo que podría acortar el tiempo que se tarda en que los tratamientos innovadores sean ampliamente accesibles.
Objetivos de investigación
En el campo de la neuroinmunología pediátrica, que evoluciona rápidamente, a muchos pacientes se les prescriben terapias innovadoras mucho antes de que puedan completarse los ensayos clínicos formales. El PMQ recoge esta «evidencia del mundo real» para alcanzar dos objetivos principales:
- Concienciación clínica: Al sintetizar la información detallada de los estudios de casos, los investigadores pueden publicar sus primeros hallazgos, lo que proporciona a los profesionales clínicos de todo el mundo una visión inmediata de las nuevas tendencias terapéuticas.
- Priorización de la investigación: Los datos sirven de guía para la comunidad científica, ya que permiten identificar qué «medicamentos de especial interés» son los más prometedores, lo que agiliza el diseño y la financiación de futuros ensayos clínicos prospectivos.
Investigadores Principales del Brain Inflammation Collaboration
El Cuestionario sobre medicamentos para PANS/PANDAS fue elaborado por el Equipo de investigación del Brain Inflammation Collaborative, dirigido por las siguientes personas:
Denise Calaprice, Doctora
Cofundador(a) y Asesor(a) Sénior de Programas
La Dra. Calaprice es Investigadora Clínica en la Clínica de Salud Inmunológica y Conductual de la Universidad de Stanford y Cofundadora del Brain Inflammation Collaborative. Antigua becaria del NIH y joven investigadora de NARSAD, sus primeras investigaciones sobre la psiconeuroinmunología de la ansiedad infantil y los trastornos del estado de ánimo contribuyeron a definir el enfoque de su carrera profesional en la desregulación inmunológica y las interacciones entre el cerebro y el sistema inmunológico. Desde entonces, ha dirigido programas de investigación y desarrollo clínicos en inmunología y neurociencia en el ámbito académico, gubernamental e industrial. A través de BIC, sigue promoviendo enfoques innovadores y centrados en el paciente para comprender y tratar los trastornos neuroinflamatorios y conductuales.
Dra. Jenny Frankovich
Profesor(a) clínico(a) en la Universidad de Stanford/Hospital Infantil Lucile Packard (LPCH)
La Dra. Frankovich es profesora clínica en el Departamento de Pediatría, División de Alergia, Inmunología y Reumatología (AIR) de la Universidad de Stanford/Hospital Infantil Lucile Packard (LPCH). Su experiencia clínica se centra en las enfermedades inflamatorias sistémicas y autoinmunes que se presentan junto con síntomas psiquiátricos. Completó su formación en pediatría, reumatología pediátrica y epidemiología clínica en la Universidad de Stanford/LPCH. Dirige el Programa de Salud Inmunológica y Conductual de Stanford (desde 2012), donde, junto con sus colaboradores de psiquiatría y psicología, ha creado una base de datos clínica longitudinal y un biobanco de muestras biológicas de pacientes y controles sanos. Además de generar datos clínicos para comprender mejor las afecciones de salud inmunológica y conductual, colabora con laboratorios de ciencias básicas que tienen como objetivo comprender los fundamentos inmunológicos de las afecciones neuropsiquiátricas postinfecciosas, incluyendo el síndrome de ansiedad y neurológico posinfeccioso (PANS) y afecciones relacionadas.
Megan L. Fitzgerald, Doctora
Director(a) Científico(a) e Investigador(a) Principal
La Dra. Fitzgerald es Directora Científica e Investigadora Principal en el Brain Inflammation Collaborative, donde estudia cómo la actividad inmunitaria influye en el estado de ánimo, la cognición y la salud neurológica. Sus investigaciones anteriores en Weill Cornell, Mount Sinai y la Universidad de Columbia se centraron en la neuroanatomía, las células madre neurales y la biología del riesgo de suicidio, lo que le valió los premios NIH y NARSAD Young Investigator Awards. Después de desarrollar ella misma el COVID prolongado, se dedicó a la investigación dirigida por pacientes, codirigiendo estudios a gran escala sobre enfermedades posvirales a través del Patient-Led Research Collaborative. Su trabajo actual une la neurociencia y la experiencia vivida para descubrir los mecanismos que vinculan la inflamación con los síntomas cerebrales y conductuales.
Christina Moon, licenciada
Asistente de investigación clínica
Christina Moon es asociada de investigación clínica en el Brain Inflammation Collaborative. Se licenció en Sociología, con una especialización secundaria en Cultura y Lengua Chinas, por la Universidad de Princeton. A Christina le apasiona promover la equidad en la salud y mejorar la inclusividad en la investigación médica, centrándose en empoderar a los pacientes a través de la colaboración, la educación y la defensa de sus derechos. Su trabajo respalda la misión de BIC de hacer que la investigación sea más accesible y representativa de las diversas experiencias de los pacientes.
Ryan Terrari
Pasante de investigación
Ryan Terreri es un estudiante de primer año en la UCLA que cursa la carrera de Matemáticas Computacionales. Forma parte del Brain Inflammation Collaborative desde junio de 2024 y le apasiona la defensa de los derechos de los pacientes en el ámbito de la investigación. A Ryan le fascina la historia que pueden contar los datos y está interesado en profundizar en la investigación neuroinmunológica.
¿Qué pedimos?
El cuestionario sobre medicación para el síndrome PANS/PANDAS incluye preguntas como:
- ¿Desde cuándo lleva tomando los medicamentos de especial interés*?
- ¿Qué síntomas físicos y cognitivos o conductuales experimentó antes de empezar a tomar los medicamentos de interés (por ejemplo, dolor articular, dolores de cabeza o migrañas, dolor abdominal, depresión o ansiedad, fatiga)?
- La frecuencia, la dosis, el cumplimiento terapéutico y la duración del tratamiento con los medicamentos de especial interés
- Efectos secundarios y su experiencia general con el medicamento o medicamentos
El cuestionario tarda unos 20 minutos en completarse y se puede realizar en un ordenador o dispositivo móvil. Si está ocupado o se cansa, puede guardar su progreso y volver a él más tarde.
¿Quién puede participar?
Cualquier persona que cumpla los requisitos para unirse a unhide® y tenga 7 años o más puede participar. Los participantes menores de 18* necesitarán un padre o tutor legal que les ayude a dar su consentimiento y a completar la encuesta.
*dependiendo de la edad legal (mayoría de edad) por ubicación
Cualquier persona con cualquiera de las más de 30 afecciones asociadas a la inflamación cerebral , así como sus cuidadores, están invitados a aportar sus conocimientos y experiencia. La información que han adquirido a través de su dura experiencia es fundamental para ayudar a los investigadores a comprender cómo los diferentes enfoques terapéuticos afectan a estas afecciones.
¿Cómo puedo ayudar?
Al compartir sus experiencias a través del PMQ, puede ayudar a los investigadores a descubrir cómo influyen determinados tratamientos en los complejos síntomas emocionales y cognitivos asociados al PANS y al PANDAS.
Su reacción real a estos medicamentos es una pieza fundamental del rompecabezas que ayuda a los investigadores a definir estas enfermedades y a determinar qué tratamientos funcionan realmente.
- Regístrese o inicie sesión en la plataforma unhide® .
- Complete el Información básica y cuestionarios sobre afecciones médicas en la sección «Cuestionarios» de su panel de control.
- A continuación, el Cuestionario sobre medicación para PANS/PANDAS (PMQ) aparecerá en la sección «Encuestas».
- Realize el PMQ a su propio ritmo. Tardará unos 20 minutos en completarlo por cada medicamento. Puede hacer una pausa y volver a terminarlo en cualquier momento.
¿Qué gano yo?
Al participar, usted:
- Contribuya directamente a la investigación que podría mejorar la comprensión, el diagnóstico y el tratamiento de los trastornos del estado de ánimo y del comportamiento.
- Ayúdanos a dar forma al futuro de la atención sanitaria para las personas con PANS y PANDAS.
- Reciba un resumen opcional de los resultados del estudio una vez que se haya completado la recopilación y el análisis de datos.
Cuanta más gente comparta sus experiencias con el tratamiento, más sólidos serán nuestros datos.
Por favor, considere compartir el PMQ con amigos, familiares o comunidades en línea afectadas por el PANS y/o el PANDAS (incluidas las personas con TEA que también cumplen los criterios del PANS).
Juntos, podemos convertir las historias personales en la evidencia clínica necesaria para estandarizar la atención sanitaria y acelerar la recuperación.
Más información sobre el Cuestionario sobre medicación para PANS/PANDAS visitando nuestra entrada del blog.
Ayúdenos a correr la voz
Cuanta más gente comparta su experiencia, más sólidos y representativos serán nuestros resultados.
Considere compartir este estudio con amigos, familiares o comunidades en línea afectadas por enfermedades crónicas asociadas a infecciones (IACC), como el COVID prolongado, el síndrome de fatiga crónica (SFC), la enfermedad de Lyme crónica, el síndrome de ansiedad y neurológico en niños (PANS/PANDAS) y trastornos relacionados, así como aquellos afectados por otras afecciones crónicas complejas, como la fibromialgia.
Juntos, podemos dejar atrás el «método de prueba y error» para trazar un camino más seguro y eficaz hacia la recuperación. Sus datos ayudan a toda la comunidad a comprender qué tratamientos ofrecen un alivio real y cuáles pueden resultar perjudiciales.
Para obtener más información sobre el «Qué ayudó y qué no» y nuestras últimas iniciativas de investigación, echa un vistazo a nuestro blog o regístrate a la plataforma.
Medicamentos que estamos estudiando
- Productos biológicos (en inglés: Biologics)
- Abatacept (Orencia)
- Adalimumab (Humira, Amjevita, Cyltezo, Hyrimoz, Hadlima, Abrilada, Yusimry, Idacio, Yuflyma)
- Anakinra (Kineret)
- Belimumab (Benlysta)
- Canakinumab (Ilaris)
- Certolizumab pegol (Cimzia)
- Etanercept (Enbrel, Enbrel SureClick, Enbrel Mini, Erelzi, Eticovo)
- Golimumab (Simponi • Simponi Aria)
- Guselkumab (Tremfya)
- Infliximab (Avsola • Inflectra • Remicade • Renflexis, Ixifi)
- Ixekizumab (Taltz)
- Obinutuzumab (Gazyva)
- Risankizumab (Skyrizi)
- Rituximab (Rituxan • Riabni • Ruxience • Truxima)
- Sarilumab (Kevzara)
- Secukinumab (Cosentyx)
- Tocilizumab (Actemra, Tofidence, Tyenne)
- Ustekinumab (Stelara, Wezlana)
- FARM (fármacos antirreumáticos modificadores de la enfermedad); en inglés: DMARDs (Disease-Modifying Anti-Rheumatic Drugs)
- Apremilast (Otezla)
- Azathioprine (Imuran)
- Cyclophosphamide (Cytoxan)
- Cyclosporine (Neoral)
- Hydroxychloroquine (Plaquenil)
- Leflunomide (Arava)
- Methotrexate (Rheumatrex • Trexall • Xatmep)
- Mycophenolate mofetil (CellCept)
- Ácido micofenólico de liberación retardada (Myfortic - Mycophenolic acid delayed-release)
- Sulfasalazine (Azulfidine • SAS-500 • Sulfa Dyne • Sulfazine)
- Inhibidores de JAK (JAK Inhibitors)
- Abrocitinib (Cibinqo)
- Baricitinib (Olumiant)
- Ritlecitinib (Litfulo)
- Ruxolitinib (Jakafi)
- Tofacitinib (Xeljanz)
- Upadacitinib (Rinvoq)
- NSAIDs (antiinflamatorios no esteroideos)
- Azathioprine (Imuran)
- Celecoxib (Celebrex)
- Diclofenac (Cataflam • Zipsor • Cambia)
- Indomethacin (Indocin)
- Meloxicam (Mobic • Vivlodex • Anjeso • Qmiiz ODI)
- Naproxen (Aleve, Naprosyn)
- Sulindac (Clinoril)
- Imm Terapias con immunoglobulin
- IVIG (Gammagard Liquid, Gamunex-C, Privigen, Octagam, Flebogamma DIF, Gammaplex, Panzyga, Bivigam, Xembif)
- SCIG (Hizentra, Cuvitru, HyQvia, Xembify, Cutaquig)
- Antihistamínicos
- Cetirizine (Zyrtec)
- Otros
- Levothyroxine (Synthroid)
- Lithium (Eskalith, Lithobid)
- Liothyronine (Cytomel, Triostat)
- Azithromycin (Zithromax, Z-pak)
- Parches de nicotina (Nicoderm, Habitrol)
- Semaglutide (subcutánea) (Ozempic, Wegovy)
- Semaglutide (vía oral) (Rybelsus)
- Dulaglutide (Trulicity)
- Liraglutide (Saxenda, Victoza)
- Exenatide (Bydureon, Byetta)
- Tirzepatide (Mounjaro, Zepbound)
